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由患者资助的生物技术公司为DMD药物提供了1亿美元的资助

2018-12-06 02:09:09 

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(路透社) - 由DMD患者基金会资助的美国生物技术公司Akashi Therapeutics Inc表示,与德国Grunenthal SA合作开发一种用于肌肉萎缩症的药物,将获得高达1亿美元的资金

DMD或Duchenne Muscular Dystrophy是一种遗传性疾病,目前尚无治疗方法,是药物开发中备受关注的领域

进行性退行性疾病阻碍肌肉运动并影响3,600名新生男孩中的一人,其中大多数在30岁时死亡

明石,迄今为止正在对来自超过25个DMD患者基金会的资金进行试验,现在能够加快发展首席执行官马克布劳斯坦对路透社说道

“我们现在也有资源将其他药物转移到诊所,”他补充说

Grunenthal将向Akashi提供有关其主要DMD药物HT-100的开发的前期和里程碑付款,目前正在进行早期研究测试

BioMarin Pharmaceuticals Inc,Sarepta Therapeutics Inc和PTC Therapeutics Inc正在开发一种用于该疾病的药物

11月,美国食品和药物管理局的咨询委员会对BioMarin药物的有效性表示怀疑,而Sarepta在1月底前面临类似的小组讨论

Akashi采用了一种治疗DMD的新方法,不同于BioMarin和Sarepta的药物,它们可以促进肌营养不良蛋白的产生

DMD是由基因突变引起的,该基因突变导致肌营养不良蛋白的产生量低,肌营养不良蛋白是肌肉组织的重要部分

明石的候选药物专注于针对疾病表现的方式,例如,减少肌肉炎症和促进肌纤维生长

除了专注于纤维化,炎症和肌肉再生的HT 100,总部位于马萨诸塞州剑桥的明石也正在测试增加肌肉质量的DT-200

该公司管道中的第三种药物AT-300来自狼蛛毒液,可解决肌肉中的钙不平衡问题

Grunenthal是一家以其疼痛治疗而闻名的家族制药公司

Amrutha Penumudi在班加罗尔的报道